“他们吃的是希望，不是药。”《我不是药神》中的这句经典台词，曾戳中无数中国人的痛点。这部影片改编自慢粒白血病患者陆勇代购印度仿制药的真实事件，通过小人物程勇的视角，赤裸裸地揭示了当年高价原研药与普通患者生存困境之间的尖锐矛盾——一边是动辄上万的救命药，一边是渴望活下去的生命，无数家庭在绝望中挣扎，也让全社会开始聚焦创新药研发、医保政策等关乎民生的核心议题。

创新药，从来都不只是一款药品那么简单。它既是推动生物医药产业升级的核心引擎，是国家科技实力的重要体现，更是守护亿万民众生命健康的坚实盾牌。从《我不是药神》上映时的“缺药少药”，到如今国产新药批量涌现、走向世界，短短数年时间，国产创新药完成了一次令人惊叹的华丽转身，悄然打破了国际药企的垄断格局。

一、从9到40：数量激增的背后，是破局的底气

《我不是药神》上映的当年，我国只有区区9个国产1类新药上市，彼时的国产医药市场，几乎被仿制药占据主导，创新药领域可谓“一穷二白”，核心技术被国际药企牢牢掌控，国内患者只能依赖高价原研药，生存成本居高不下。

十年磨一剑，锋芒终自现。2024年，上市的国产1类新药已经达到了40个，较多年前增长超过4倍，单年上市量创下历史新高。如果将时间线拉得更长一些，我们会发现，“十四五”以来，我国共有113个国产创新药获批上市，是“十三五”期间获批新药数量的2.8倍，呈现出“井喷式”增长态势。

截至2024年8月，我国共有910个新药上市，其中国产创新药的占比持续提升，覆盖肿瘤、代谢、自免、心血管、抗病毒等多个临床急需领域，彻底改变了过去“仿制药为主、创新药稀缺”的行业格局。数量的激增，不仅彰显了我国生物医药产业的快速发展，更给无数患者带来了活下去的希望，也为国产创新药的破局奠定了坚实基础。

二、质效双升：从“跟跑”到“领跑”，硬实力说话

数量激增的同时，一个关键问题随之而来：国产创新药的质量到底怎么样？答案，藏在一场场“硬碰硬”的较量中。

在医药行业，有一种被称为“头对头试验（Head-to-Head Trial）”的临床试验设计，核心是直接比较两种或多种治疗方法（如药物、医疗器械等），全面评估其在疗效、安全性、耐受性等方面的优劣，相当于一场“同台PK”，最能检验药品的真实实力。2018年前后，受限于技术实力，几乎没有国产药敢于向国际知名药品发起挑战，更不用说开展头对头试验。

最近几年，随着研发实力的提升，国产药企的底气越来越足，“头对头试验”明显增多，越来越多的国产创新药敢于与国际巨头“掰手腕”，甚至实现超越。2024年9月8日，康方生物宣布，自主研发的依沃西单抗在一项“单药头对头试验”中，成功战胜了全球畅销抗癌药——默沙东的帕博利珠单抗（K药）。这一突破意义非凡，依沃西单抗成为全球首个在单药头对头III期临床研究中，证明疗效显著优于帕博利珠单抗（K药）的药物。

要知道，K药被誉为“全球药王”，是全球最畅销的抗癌药物，2024年全球销售额达到294.82亿美元，长期占据全球抗癌药市场的核心地位。康方生物的这次突破，不仅打破了国际药企在该领域的垄断，更得到了国际市场的高度认可，美国《华尔街日报》将其称为“生物技术行业的DeepSeek时刻”，标志着国产创新药的研发水平已经跻身世界前列。

三、市场突围：从“国产爆款”到“全球布局”

一款药好不好，市场销售额是重要的试金石。在国际上，年销售额在10亿美元以上的药品，被称为“重磅药物（BlockBuster）”，堪称创新药中的“王者”，也是衡量药企核心竞争力的关键指标。长期以来，全球重磅药物市场一直被欧美药企垄断，国产药始终难以跻身这一行列。

这一格局，在2023年被彻底打破。2023年，百济神州自研产品泽布替尼销售额超过90亿元，成为我国首个国产“重磅药物”，实现了国产创新药在重磅药物领域的“零的突破”。同年，销售额超10亿元的国产创新药还有16款，形成了“头部引领、多点开花”的市场格局，标志着国产创新药已经获得国内市场的广泛认可。

除了在国内市场“卖爆”，国产创新药也在加速走向全球，在国际舞台上占据一席之地。南京传奇生物自主研发的西达基奥仑赛，于2022年2月获得美国FDA批准上市，2022年5月获得欧盟附条件上市许可，成为我国首个成功出海并实现大规模商业化的细胞治疗药物。上市3年来，西达基奥仑赛的主要市场绝大部分集中在欧美国家，数据显示，截至2024年底，其累计销售额已达15.96亿美元，业内预计，西达基奥仑赛2025年的销售额有望突破10亿美元，成为又一个国产“重磅药物”。

越来越多的国产创新药获得国际认可，也吸引了全球跨国药企的关注，中国医药的国际合作，正从过去的“引进来”，全面转向“走出去”。翰森制药的口服GLP-1药物以1.12亿美元预付款授权给默克，亚盛医药与武田签署的奥雷巴替尼独家选择权协议，获得7.2亿元选择权付款及5.4亿元股权投资款项，百利天恒与百时美施贵宝达成商业化BL-B01D1的许可协议，获得8亿美元首付款……这样的国际合作案例越来越多。

数据显示，2024年，中国医药企业对外技术授权总交易规模超340亿美元，较往年大幅增长，越来越多的跨国药企主动在国内寻找商务合作项目，国产创新药正以强劲的势头，打破国际市场的壁垒，走向全球舞台的中央。

四、破局密码：政策护航、技术赋能与生态协同

国产创新药的破局，从来都不是偶然，而是政策、技术、企业、科研院所等多方合力的结果。在医药界，创新药有两个广为人知的定律，也恰恰是国产创新药曾经面临的最大困境。

第一个是“九死一生定律（Nine Deaths of the Thousand）”：约90%的创新药项目在临床前或临床阶段失败，最终仅少数能够获批上市。这意味着，国产创新药从9个增长到40个的背后，是同样不断增长的在研新药数量。数据显示，截至2024年8月，中国在研新药管线数量达5380个，占全球三分之一以上，覆盖多个治疗领域。从某种意义上说，这是一种“题海战术”，但更是国产药企敢于投入、勇于试错的决心体现——在研的数量越多，成功的概率就越大，破局的希望也就越大。

第二个是“双十定律（Ten-Year，Ten-Billion-Dollar Rule）”：开发一款创新药平均需要10年时间和10亿美元投入，研发成本高、周期长、风险大，成为很多药企进入创新药领域的“拦路虎”。2020年，Evaluate Pharma做过的一项统计显示，肿瘤药研发成本更是高达26亿美元，周期长达13年。即便是成本相对较低的国产创新药，百济神州的泽布替尼研发时间也历时8年，耗资超过15亿元，这样的投入，是普通药企难以承担的。

面对这些困境，国产创新药之所以能够实现破局，关键在于找准了发力点，走出了一条具有中国特色的创新之路。

其一，政策护航，筑牢创新根基。很少有行业像创新药这样，极度依赖政策支持。这既是因为创新药研发高成本、长周期、高风险的特性，也与国家的强监管高度相关。早在2008年，我国便启动实施了“重大新药创制”科技重大专项，中央财政、地方财政拿出真金白银，支持创新药研发。真正的政策红利，始于2015年——这一年，国家出台了系统性政策组合拳，被业界称为“中国创新药元年”。一系列政策相继落地：对创新药、临床急需品种实行“绿色通道”，大幅缩短审批时间；给予财政补贴，加计扣除企业研发费用，降低企业研发成本；政府设立专项资金，持续支持“重大新药创制”专项；医保目录纳入更多高价创新药，为患者提供支付支持，也为创新药打开市场空间。这些政策组合拳，构建了“鼓励研发-加速上市-市场回报”的生态闭环，为创新药产业发展注入了强大动力。

其二，技术赋能，提升创新效率。与国际药企相比，中国创新药研发虽然在投入规模上有差距，但在效率上具有明显优势。在临床前环节，从机制确认到PCC（临床前候选化合物）阶段，国内只需12-20个月，而海外均值为24-36个月。对创新药研发来说，时间就是金钱，提高效率，就能尽快上市，抓住“市场窗口期”，抢先占据70%-90%市场份额，成为“赢家通吃”者。此外，海外人才回流，为国产创新药研发注入了新鲜血液；AI、大数据等新技术的应用，更是成为创新药研发的“加速器”。在靶点发现阶段，传统方法可能需要数年时间才能确定一个潜在靶点，AI技术的应用则有可能将这个时间缩短至几个月甚至更短。例如，英矽智能利用自主研发的一体化AI算法平台，候选药物从立项到被提名临床前候选化合物只用了18个月，耗时仅为传统药物研发的三分之一。中国在AI技术方面的优势，正成为国产药企创新药研发的关键利器。

其三，生态协同，凝聚创新合力。创新药研发，从来都不是一家企业的“单打独斗”。国产创新药的破局，得益于政府、企业、科研院所等多方联动的创新生态系统，打破了传统药企单打独斗的研发生产逻辑，有效降低了创新成本，提高了研发成功率。2024年12月，我国脑卒中创新药先必新®舌下片获批上市，成为全球首个中风急救药，其研发过程就是生态协同的典型代表。该药物由先声药业和宁丹新药联合研发，在基础研究和临床研究上，获得了神经与肿瘤药物研发全国重点实验室和北京天坛医院的支持；政府层面，不仅有国家科技部“重大新药创制”科技专项资金给予支持，国家药监局还开通了绿色通道，优先审评审批，并将其纳入国家“百万减残”工程推动应用。多方合力，最终促成了这款全球首创药物的成功上市。

五、正视差距：在追赶中，迈向更高质量发展

看到进步的同时，我们也必须清醒地认识到，与国际制药巨头相比，中国药企无论是规模还是创新力，依然有很大的成长空间。按照制药业务收入排名，全球药企TOP10分别为辉瑞、默沙东、强生、艾伯维、阿斯利康、罗氏、诺华、BMS、礼来、赛诺菲，这些药企常年占据全球医药市场的主导地位，研发投入更是居高不下——排名最末的赛诺菲，每年的研发投入也达到86.99亿美元，而我国制药行业收入最高的企业为中国生物制药（正大天晴母公司），2024年营收达288.7亿元，其研发强度虽然达到了17.6%，已接近国际水平，但从研发投入规模总量上，依然远逊于国际巨头。

从全球制药业的竞争格局看，“强者恒强”的趋势依然明显。在制药行业，研发投入不仅是成本支出，更是战略投资。国际制药巨头正在通过高强度研发投入构筑“护城河”，不断推出重磅创新药，形成专利壁垒，并依托全球商业化能力，将技术优势转化为市场份额，其本质是持续技术创新构建差异化竞争优势，形成“研发-技术-专利-市场”的增强回路。

中国药企要想实现追赶，没有捷径可走，却有技巧可循。在研发上，要继续坚持“效率优先+生态协同”的策略，放大制度创新、技术创新、市场规模优势的叠加效应，将效率优势转化为核心竞争力；要进一步重视AI在创新药研发中的应用，依托我国AI技术优势，加快药物研发进程，降低研发成本；要持续完善创新生态，推动政府、企业、科研院所、医疗机构等多方深度合作，凝聚创新合力，提高研发成功率。

六、未来可期：政策加码，希望不止

回顾过去十多年，我国国产创新药研发实现了质的飞跃，从“仿制药为主”到“创新药崛起”，从“跟跑”到“部分领跑”，从“国内市场”到“全球布局”，这是一场由政府、企业、科研院所等各方合力促成的创新突破，更是中国生物医药产业高质量发展的生动缩影。

国家对创新药的支持力度，还在不断加码。2024年，“创新药”一词首次进入政府工作报告，标志着创新药产业已经上升到国家战略层面；2025年，政府工作报告再次强调对创新药发展的支持，明确提出“健全药品价格形成机制，制定创新药目录，支持创新药发展”，为国产创新药的未来发展指明了方向。

从《我不是药神》中患者的绝望与挣扎，到如今越来越多的国产创新药走进临床、惠及民众；从当年9个国产1类新药，到2024年的40个，再到未来更多的重磅药物、全球首创药物，国产创新药的破局之路，充满了艰辛，却也满载着希望。

“他们吃的是希望，不是药。”这句台词，曾经是无数患者的无奈呐喊，如今，正成为国产创新药奋力前行的动力。相信在政策的护航、技术的赋能、企业的坚守和各方的努力下，国产创新药将继续突破瓶颈、奋勇前行，推出更多优质、可及的创新药物，不仅打破国际垄断，更能走向全球，为全球患者带来希望，书写中国生物医药产业的辉煌篇章。